Gran parte de la investigación actual sobre el cáncer está dedicada a identificar genes faltantes o defectuosos que causan cáncer o aumentan el riesgo de padecer ciertos tipos de cáncer. La investigación génica realizada en el MD Anderson ha deparado muchos descubrimientos importantes. Identificamos el gen MMAC1 (gen mutado en múltiples cánceres avanzados) que interviene en algunos cánceres frecuentes. También realizamos la primera corrección con éxito de un gen supresor tumoral defectuoso (p53) en el cáncer de pulmón humano. Las terapias génicas actuales son experimentales y muchas siguen evaluándose únicamente en animales. Hay algunos ensayos clínicos realizados con un número muy pequeño de sujetos humanos.
Las posibles ventajas de la terapia génica son dobles:
- Los tratamientos basados en genes pueden combatir un cáncer existente a escala molecular, eliminando la necesidad de fármacos, radioterapia o cirugía.
- La identificación de genes de propensión al cáncer en personas o familias puede desempeñar una función importante en la prevención de la enfermedad antes de que tenga lugar.
El objetivo de la mayoría de las investigaciones sobre terapia génica consiste en sustituir un gen faltante o defectuoso por una copia funcional sana, que se hace llegar a las células diana a través de un "vector". Normalmente se utilizan virus como vectores debido a su capacidad de penetrar en el ADN de una célula. Estos virus vectores se desactivan para que no puedan reproducirse y causar enfermedad. El tratamiento de transferencia génica puede llevarse a cabo fuera del cuerpo (ex vivo) extrayendo médula ósea o sangre del paciente y cultivando las células en un laboratorio. Se introduce la copia corregida del gen y se permite que penetre en el ADN de las células antes de inyectarse de nuevo en el cuerpo. Las transferencias de genes también pueden realizarse directamente en el interior del cuerpo del paciente (in vivo).
Otros tratamientos son:
- Inyección en las células cancerosas de genes especiales que hacen que el tumor sea más sensible a los efectos de los fármacos antineoplásicos.
- Introducción del gen de multirresistencia farmacológica (MDR) en la médula ósea para hacer que las células madre sean más inmunes a los efectos secundarios tóxicos de los fármacos antineoplásicos. Las células madre son responsables de la producción de células sanguíneas.
La terapia génica es un campo de investigación complicado y quedan por responder muchas preguntas. Algunos tipos de cáncer son causados por más de un gen y algunos vectores, en caso de utilizarse incorrectamente, pueden provocar realmente un cáncer u otras enfermedades. La sustitución de genes defectuosos por copias funcionales también plantea cuestiones éticas que han de abordarse antes de poder aceptar estos tratamientos para prevenir el cáncer. Hable con su especialista en cáncer acerca de las implicaciones de la terapia génica.